A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora de alimentos e medicamentos dos Estados Unidos, aprovou o primeiro produto destinado a prevenir hemorragias em pessoas com a deficiência genética rara conhecida como Deficiência Congênita do Fator XIII, a droga Corifact.
Os doentes com Deficiência Congênita do Fator XIII não produzem Fator XIII suficiente, uma substância que circula no sangue e é importante para a coagulação normal. Sem tratamento, as pessoas com a doença têm maior risco de sangramento com risco de vida.
A deficiência pode levar à contusão de tecidos moles, sangramento de mucosas e hemorragia intracraniana fatal. Recém-nascidos com deficiência de Fator XIII podem ter sangramento do cordão umbilical.
"Este produto ajuda a preencher uma lacuna importante", disse Karen Midthun, diretora do Centro do FDA para a Avaliação e Pesquisa Biológica.
Corifact foi aprovada para comercialização nos termos da regulamentação de aprovação acelerada da FDA, que exige um estudo em curso para demonstrar que os pacientes realmente recebem benefício clínico previsto pelos dados obtidos até o momento.
FDA aprovou Corifact com base nos resultados de um estudo clínico de 14 pessoas, incluindo crianças, com Deficiência Congênita do Fator XIII.
O efeitos colaterais mais comuns observados foram reações de hipersensibilidade (alergia, erupções cutâneas, prurido e eritema), calafrios, febre, artralgia, cefaleia, níveis elevados de trombina-antitrombina, e um aumento de enzimas do fígado (hepática).
Corifact é feita a partir do plasma de doadores saudáveis. As pessoas que recebem Corifact podem desenvolver anticorpos contra o fator XIII que podem tornar o produto ineficaz.
Ela também pode causar efeitos adversos como coagulação sanguínea anormal se doses superiores à dose do rótulo forem dadas aos pacientes.
Fonte: Isaúde
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Tópico: FDA aprova anti-hemorrágico para pessoas com deficiência congênita rara (Lida 438 vezes)
